ANVISA aprova novo medicamento para colangiocarcinoma

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) anunciou a aprovação de um novo tratamento para pacientes com colangiocarcinoma, um tipo raro e agressivo de câncer que afeta as vias biliares, que são pequenos canais responsáveis por transportar a bile, produzida pelo fígado, até o intestino, para auxiliar na digestão. O medicamento Tibsovo (Ivosidenibe) foi aprovado como monoterapia para o tratamento de colangiocarcinoma localmente avançado ou metastático com uma mutação no gene IDH1 que foram tratados anteriormente com pelo menos uma linha prévia de terapia sistêmica.

A medicação está voltada especialmente para aqueles que não responderam a terapias convencionais. Por ser uma condição grave, o colangiocarcinoma geralmente é diagnosticado em estágios avançados, o que limita as opções de tratamento e diminui as chances de sobrevivência.

Para o oncologista da BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo, Fábio Kater, especialista em tumores gastrointestinais, a aprovação do medicamento pela Anvisa representa um avanço no tratamento. “As mutações do IDH1 são umas das mais incidentes no colangiocarcinoma (entre 15 e 20%), frequentemente diagnosticados em estágios avançados, e o desenvolvimento de novas opções terapêuticas, diferente das quimioterapias tradicionais, pode aumentar a expectativa e a possibilidade de uma melhor qualidade de vida", destaca Kater.

O Tibsovo foi o primeiro inibidor de IDH1 mutado aprovado na Europa, em maio de 2023, e nos EUA, em agosto de.

Estimativas da Sociedade Americana do Câncer sugerem que cerca de 8 mil pessoas nos Estados Unidos são diagnosticadas com câncer das vias biliares a cada ano, incluindo cânceres intra-hepáticos (dentro do fígado) e extra-hepáticos (fora do fígado). No entanto, segundo a entidade, o número real de casos pode ser maior devido à dificuldade de diagnóstico e classificação errônea como outros tipos de câncer.

Na Europa, a incidência de colangiocarcinoma é de 0,3 a 3,5 pessoas a cada 100 mil. Já no Brasil, o Instituto Nacional de Câncer (INCA) dispõe de dados referentes apenas a câncer de fígado em geral (mais de 10 mil casos ao ano), categoria à qual pertence o colangiocarcinoma.

A idade média das pessoas diagnosticadas com câncer nas vias biliares intra-hepáticos nos EUA é de 70 anos, e para o câncer nos extra-hepáticos é de 72 anos. Embora seja mais comum em pessoas mais velhas, ele também pode ocorrer em jovens.

A chance de sobrevida para pacientes depende em grande parte de sua localização e do estágio em que é encontrado. A cirurgia é a única opção curativa atualmente, porém, é indicada apenas para um pequeno número de pacientes. Para aqueles que não são elegíveis ou cuja doença progrediu após o procedimento, a quimioterapia/imunoterapia é o tratamento padrão com intuito de prolongar a sobrevida. “Atualmente, não temos boas opções após a falha da quimioimunoterapia. Deste modo, a medicação preenche uma demanda médica não atendida, por isso sua importância”, ressalta Fábio Kater.

A aprovação para o uso do Tibsovo foi baseada em dados do estudo ClarIDHy , um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo cego e controlado por placebo, que avaliou o uso do medicamento em pacientes com colangiocarcinoma previamente tratados e que possuíam a mutação de IDH1. Os resultados deste estudo demonstraram que os pacientes tratados com Tibsovo apresentaram mediana de 2,7 meses de sobrevida livre de progressão em comparação com 1,4 meses para aqueles que receberam placebo, o que se traduz numa redução de 63% no risco de progressão ou óbito. Além disso, a taxa de sobrevida livre de progressão aos 6 e 12 meses foi significativamente maior no grupo tratado com o medicamento. Pacientes tratados com Ivosidenibe tiveram uma maior sobrevida global em comparação com o placebo, atingindo o dobro de sobrevida global mediana (10,3 meses versus 5,1 meses respectivamente), quando avaliado o grupo ajustado de participantes que receberam o placebo.

Os próximos passos são trazer o medicamento para o mercado e submeter à Agência Nacional da Saúde para que a terapia entre para o Rol de medicamentos.